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MBE-EIM. Revista electrónica de
Medicina Basada en Evidencias de
la SEEIM |
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Nº10 Marzo-Abril 2008 |
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Ref 43/08
Ensayo clínico n-1 en un portador de déficit de
ornitin carbamilasa
(n
of 1 trial for an ornithine transcarbamylase
deficiency carrier)
Hackett A, Gillard J, Wilcken B.
Mol Genet Metab 2008; 94: 157-161.
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Objetivo:
Valorar la utilidad del aporte de L-arginina en
personas portadoras de déficit de ornitin-carbamilasa
(OTC) y clínica leve.
Diseño: Ensayo
clínico tipo n-1, doble ciego
Ámbito:
Universidad de Newcastle - Australia
Sujeto Protocolo:
-
La paciente, de 48 años de edad, era
portadora de un déficit de OTC, con una
dieta limitada en proteína natural, y
clínicamente estable, menos en ocasiones
asociados a cuadros intercurrentes, mostraba
cuadro de nauseas y letargia. El estudio
genético mostraba una heterozigosis para la
mutación c622 G>A (A208T).
-
Protocolo de n-1, fueron 3 bloques y en cada
uno la paciente recibía durante 1 semana 140
mg/kg/día de L-arginina y en la otra semana
placebo. En los días 5 y 6 de cada semana se
realizó una encuesta de calidad de vida /
estado de ánimo en el día 7 se realizaron
las extracciones bioquímicas.
Resultados:
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Bloq1 |
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Bloq2 |
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Bloq3 |
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Place |
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Arg |
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Place |
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Arg |
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Place |
|
Arg |
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Día |
5 |
6 |
5 |
6 |
5 |
6 |
5 |
6 |
5 |
6 |
5 |
6 |
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Enc |
3.1 |
1.5 |
5.5 |
5.8 |
5.4 |
4 |
5.7 |
4.9 |
2.7 |
3.2 |
5 |
5.1 |
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Argp |
102 |
|
156 |
|
60 |
|
148 |
|
91 |
|
108 |
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Glutp |
716 |
|
611 |
|
628 |
|
539 |
|
690 |
|
471 |
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Bloq: bloque del
estudio; Place: fase de placebo; Arg: fase de
tratamiento con arginina; Enc: encuesta de
calidad e vida / estado de ánimo; Argp: valores
de arginina en plasma (normal 34-118 mcmol/L);
Glup: glutamina en plasma (normal 385-862 mcmol/L).
-
Los valores medios de la encuesta de calidad
de vida / estado de ánimo en el periodo con
placebo fueron 3.3 vs 5.3 en los periodos
medicados p : 0.0162
-
Los valores medios de arginina en plasma en
el periodo con placebo fueron 84 mcmol/L vs
138 mcmol/L en los periodos medicados p :
0.061
-
Los valores medios de glutamina en plasma en
el periodo con placebo fueron 678 mcmol/L vs
540 mcmol/L en los periodos medicados p :
0.039
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Comentario:
Este trabajo es original
por el diseño y da peso a la evidencia de la
necesidad de suplementar con L-arginina a las
mujeres portadoras con clínica medio
sintomática.
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