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MBE-EIM. Revista electrónica de
Medicina Basada en Evidencias de
la SEEIM |
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Nº1 Agosto-Septiembre 2006 |
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Ref 04/06
Controlled clinical
trial of dichloroacetate for treatment of
congenital lactic acidosis in children
Stacpoole PW, Kerr
DS, Barnes C, S. Bunch ST, Carney PR, Fennell EM,
Felitsyn NM, Gilmore RL, Greer M, Henderson GN,
Hutson AD, Neiberger RE, O'Brien RG, Perkins LA,
Quisling RG, Shroads AL, Shuster JJ, Silverstein
JH, Theriaque DW, and Valenstein E
Pediatrics 2006; 117:
1519-1531 |
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Objetivo:
Valorar la eficacia del tratamiento con
dicloracetato (DCA) en la acidosis láctica
Diseño: Ensayo
clínico randomizado doble ciego prospectivo, con
dos grupos placebo y tratado con dicloroacetato
a razón de 12.5 mg/Kg. cada 12 horas durante 6
meses
Ámbito:
General Clinical Research Center de la
Universidad de Florida
Sujetos: 43
pacientes de edades entre 0.9 a 19 años: 11
diagnosticados de deficiencia de piruvato
deshidrogenada, 25 defectos de la cadena
respiratoria y 7 con mutaciones en el ADN
mitocondrial (1 MERRF, 6 MELAS)
Resultados:
-
Datos al inicio: La
mayoría de los pacientes mostraba mayor
nivel de ácido láctico en LCR que venoso
(4.3 + 1.9 mmol/L, 2.2 + 1.6
mmol/L respectivamente)
-
Existe una
correlación modesta entre el ácido láctico
sanguíneo y en orina (r=0.36, p=0.69)
-
No observaron
diferencias significativas en score Global
Assesment of Treatment Efficacy, es decir en
el desarrollo neurológico, crisis
metabólicas, crecimiento, lactato basal y en
la calidad de vida.
-
La respuesta al test
de carbohidratos mejoró en el grupo tratado
con DCA
-
No se objetivaron
alteraciones en la conducción nerviosa en el
electrocardiograma, hepáticas y signos
vitales atribuibles al tratamiento con DCA
-
El DCA altera el
metabolismo de la tirosina por inhibición de
la malilacetoacetato isomerasa dando lugar a
una acumulación de malilacetona y
aminoñevulininato (potenciales tóxicos
hepáticos).
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Comentario: Los autores que el
tratamiento con DCA no dio lugar a mejoría
clínica aunque fue bien tolerado. En parte esta
buena tolerancia, en contra de lo referido por
otros autores, puede deberse a que el preparado
de DCA es una formula liquida que contiene
clorhidrato de tiamina (0.2% wt/vol) y DCA (5%
wt/vol) con artificial edulcorante y colororeada
en rojo, y parece ser que la tiamina evitaría
los efectos secundarios atribuidos a la
utilización prolongada con DCA.
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