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En la MPS I (enfermedad de Hurler) el HCT
para el deterioro neurológico, pero esto es
sobre todo si es realizado antes de los 2
años de edad
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Actualmente en la MPS I se realiza HCT no
relacionados y de cordón umbilical (este
depende del peso del pacientes) aunque suele
tener peor evolución que el HCT relacionado
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La afectación de las válvulas cardiacas,
hueso en el MPS I, no se modifica por el HCT
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En la MPS VI (Maroteaux-Lamy) el HCT mejora
la visceromegalia, pero al disponer de
terapia con enzima sustitutorio se cuestiona
su empleo.
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Otras MPS como Enfermedad de Hunter (MPS II),
Sanfilippo (MPS III), Morquio (MPS IV) el
empleo de HCT no supone una mejoría. En la
MPS VII (enfermedad de Sly) no existe
evidencia suficiente.
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Dentro de otras enfermedades lisosomales el
empleo de HCT precoz en la enfermedad Wolman
(déficit de lipasa ácida) supone una
resolución de la visceromegalia y de la
malaabsorción . En la enfermedad I-cell (mucolipidosis
II) la HCT parece que mejora clínicamente.
En la alpha Manonosidosis su empleo
estabiliza al área neurocognitiva y
músculo-esquelética. Aparentemente no supone
la HCT una mejoría en: gangliosidosis (Tay-Sachs,
Sandhoff, GM1), Niemann-Pick y Batten
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En al Leucodistrofia la terapéutica con HCT,
si es precoz en la Adrenoleucodistrofia (ALD)
estabiliza la enfermedad, pero cuando la
enfermedad esta avanzada los resultados son
pobres. Hoy en día su empleo en paciente
asintomático no está recomendada.
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Leucodistrofia de células globoides en la
forma infantil el HCT es poco eficiente, el
la forma tardía puede parar la evolución.
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Está recomendado el empleo de la HCT en la
Leucodistrofia metacromática en su forma
juvenil y adulto. En las forma infantil
(menor de 4 años) en ocasiones se mantiene
la progresión de la ataxia y espasticidad.
